Taysha Gene Therapies, Inc. annonce que la FDA américaine a accordé la désignation Fast Track (FTD) à TSHA-102, une thérapie de transfert de gènes AAV9 auto-complémentaire délivrée par voie intrathécale, en cours d'évaluation clinique pour le syndrome de Rett. TSHA-102 utilise la nouvelle technologie miRNA-Responsive Auto-Regulatory Element (miRARE) conçue pour réguler les niveaux de MECP2 dans le SNC, cellule par cellule, sans risque de surexpression. La DFT est conçue pour aider les traitements à atteindre les patients plus rapidement en facilitant le développement et en accélérant l'examen des thérapies susceptibles de répondre à des besoins médicaux non satisfaits dans le cadre d'une affection grave ou potentiellement mortelle.

Les avantages de la DFT pour les programmes comprennent des interactions précoces et fréquentes avec la FDA au cours du processus de développement clinique et, si les critères pertinents sont remplis, la FDA peut également examiner des parties d'une demande de mise sur le marché avant que le promoteur ne soumette la demande complète. Le TSHA-102 est en cours d'évaluation dans le cadre de l'essai de phase 1/2 REVEAL chez l'adulte au Canada. La FDA américaine a autorisé la demande d'IND pour le TSHA-102 chez les patients pédiatriques atteints du syndrome de Rett, et la société prévoit de doser le premier patient pédiatrique au cours du premier trimestre 2024.