Vicore Pharma Holding AB (publ) a annoncé son intention de lancer un essai clinique avec C21 dans l'HTAP. L'hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) est une maladie pulmonaire rare dont les besoins médicaux non satisfaits sont énormes. Les médicaments existants réduisent la pression en dilatant les vaisseaux sans modifier la maladie sous-jacente ni la survie. L'HTAP et l'hypertension pulmonaire associée à la fibrose pulmonaire idiopathique s'accompagnent toutes deux d'un dysfonctionnement vasculaire pulmonaire contribuant à la progression de la maladie et finalement à l'insuffisance cardiaque. Vicore a généré des données précliniques dans des modèles d'hypertension pulmonaire montrant que le C21 inverse le remodelage vasculaire et améliore significativement l'hémodynamique. En combinaison avec les effets vasculaires démontrés dans l'essai clinique mécaniste chez les patients atteints de sclérose systémique, ces données soutiennent le développement clinique dans l'HTAP. C21 réduit le facteur pro-fibrotique TGFß ; dans le tissu pulmonaire humain de la FPI et le rôle établi du TGFß ; dans le développement de l'HTAP renforce encore l'hypothèse. Si le développement est couronné de succès, le C21 bénéficierait probablement de la protection du statut de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe. Pour aider à la conception et à l'évaluation de l'essai prévu, la société a nommé deux experts dans le domaine en tant que conseillers cliniques : le professeur Chris Denton et le Dr Gerry Coghlan. Chris Denton est professeur de rhumatologie expérimentale à l'UCL Medical School et codirecteur du Centre de rhumatologie du Royal Free Hospital de Londres. Il dirige le plus grand service de sclérodermie du Royaume-Uni avec plus de 1000 patients atteints de sclérodermie et a publié de nombreux articles sur les aspects cliniques et de laboratoire du phénomène de Raynaud, des maladies du tissu conjonctif et de l'hypertension pulmonaire. Gerry Coghlan est cardiologue et dirige le service national d'hypertension pulmonaire au Royal Free Hospital. Il est membre fondateur et ex-président de la National Pulmonary Hypertension Physicians Association et a développé le Royal Free National Pulmonary Hypertension Service, avec un intérêt particulier pour l'hypertension pulmonaire associée aux maladies du tissu conjonctif.