Le conseil d'administration de CARsgen Therapeutics Holdings Limited a annoncé que la National Medical Products Administration of China a approuvé la demande d'autorisation de mise sur le marché du zevorcabtagene autoleucel pour le traitement des patients adultes atteints d'un myélome multiple récidivant ou réfractaire qui a progressé après au moins trois lignes de traitement antérieures (y compris un inhibiteur du protéasome et un agent immunomodulateur). Zevorcabtagene autoleucel est un produit CAR T autologue ciblant le BCMA, généré par transduction de cellules T avec un lentivirus codant pour un CAR comprenant un fragment variable à chaîne unique ("scFv") entièrement humain spécifique du BCMA, le domaine charnière CD8 humain, le domaine transmembranaire CD8, le domaine de costimulation 4-1 BB et le domaine d'activation CD3. Le nouveau scFv entièrement humain breveté présente une affinité de liaison et une stabilité élevées.

L'approbation de zevorcabtagene autoleucel est basée sur un essai clinique de phase II ouvert, à bras unique et multicentrique (LUMMICAR STUDY 1, NCT03975907) mené en Chine. Les résultats de l'essai ont été publiés lors de la réunion annuelle de 2022 de l'American Society of Hematology et zevorcabtagene autoleucel a démontré une efficacité encourageante et un profil d'innocuité favorable. Le myélome multiple est une maladie plasmocytaire maligne incurable qui représente environ 10 % de tous les cancers hématologiques.

Avec le vieillissement de la population chinoise et l'augmentation de l'espérance de vie, le nombre de patients atteints de myélome multiple devrait augmenter. Frost & Sullivan prévoit que la prévalence du myélome multiple en Chine en 2023 sera d'environ 153 000 par an, et que le nombre de nouveaux cas sera de 23 200 par an. On estime que la prévalence du myélome multiple en Chine devrait atteindre 266 300 d'ici 2030.

Zevorcabtagene autoleucel est un produit T CAR BCMA entièrement humain et autologue pour le traitement du MM R/R. Tel qu'informé par l'APMN le 1er mars 2024, zevorcabtagene autoleucel a été approuvé le 23 février 2024 pour le traitement des patients adultes atteints de myélome multiple récidivant ou réfractaire ayant progressé après au moins trois lignes de traitement antérieures (y compris un inhibiteur du protéasome et un agent immunomodulateur). CARsgen mène une étude clinique distincte de phase 1b/2 LUMMICAR STUDY 2 en Amérique du Nord pour évaluer la sécurité et l'efficacité de zevorcabtagene autoleucel dans le MM en rechute ou réfractaire.

Zevorcabtagene autoleucel a reçu les désignations Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) et Orphan Drug de la FDA américaine en 2019, ainsi que les désignations Priority Medicines (PRIME) et Orphan Medicinal Product de l'Agence européenne des médicaments (EMA) en 2019 et 2020, respectivement. Zevorcabtagene autoleucel a également reçu la désignation de Breakthrough Therapy de la NMPA en 2020.