CStone Pharmaceuticals a annoncé que l'Administration nationale des produits médicaux (NMPA) de Chine a approuvé la demande de licence biologique supplémentaire (sBLA) pour le sugemalimab (Cejemly®) en association avec le fluorouracile et une chimiothérapie à base de platine pour le traitement de première ligne du carcinome épidermoïde de l'œsophage (ESCC) non résécable, localement avancé, récidivant ou métastatique. Le sugemalimab devient ainsi le premier anticorps monoclonal anti-PD-L1 au monde à être approuvé pour le traitement de première intention du cancer épidermoïde de l'œsophage. Cette sBLA du sugemalimab a été approuvée sur la base des données de l'étude GEMSTONE-304.

Il s'agit d'un essai clinique de phase 3 randomisé, en double aveugle, multicentrique et contrôlé par placebo, conçu pour évaluer l'efficacité et la sécurité du sugemalimab en association avec le 5-fluorouracile et le cisplatine comme traitement de première ligne chez les patients atteints d'ESCC localement avancé, récurrent ou métastatique non résécable. Les critères d'évaluation principaux sont la SSP et la SG évaluées par le BICR (Blinded Independent Central Review), et les critères d'évaluation secondaires sont la SSP évaluée par l'investigateur, le BICR et le taux de réponse objective (ORR) et la durée de la réponse (DoR) évalués par l'investigateur. Les résultats de l'étude GEMSTONE-304 ont été présentés oralement lors du congrès mondial ESMO 2023 sur le cancer gastro-intestinal (ESMO GI 2023).

L'étude a satisfait à ses deux critères d'évaluation primaires pré-spécifiés. Les résultats ont montré que le sugemalimab en association avec la chimiothérapie a démontré une amélioration statistiquement significative et cliniquement significative de la PFS et de l'OS évaluées par le BICR par rapport au placebo en association avec la chimiothérapie. Le sugemalimab en association avec la chimiothérapie a montré une bonne tolérance et une bonne sécurité, aucun nouveau signal de sécurité n'ayant été observé.

Le profil de sécurité était cohérent avec les résultats des études précédentes sur le sugemalimab dans d'autres maladies. La PFS médiane évaluée par le BICR dans le groupe traité par le sugemalimab est de 6,2 mois contre 5,4 mois dans le groupe placebo, avec un hazard ratio (HR) de 0,67 (95% CI, 0,54-0,82), et une valeur p de 0,0002. La SG médiane dans le groupe traité par sugemalimab est de 15,3 mois contre 11,5 mois dans le groupe placebo, avec un HR de 0,70 (IC à 95 %, 0,55-0,90), et une valeur p de 0,0076.

L'analyse des sous-groupes a montré que des bénéfices cliniques constants ont été observés dans presque tous les sous-groupes prédéfinis, quel que soit le niveau d'expression de PD-L1. L'ORR évalué par le BICR est de 60,1 % contre 45,2 %, soit une différence de 14,9 %. La durée de vie est de 6,0 mois contre 4,5 mois.