CStone Pharmaceuticals a annoncé l'acceptation de la demande de localisation de fabrication pour l'inhibiteur de RET GAVRETO® (pralsetinib) par le Centre d'évaluation des médicaments de l'Administration nationale chinoise des produits médicaux (NMPA). Il convient également de noter que la demande de localisation de la fabrication de la thérapie de précision AYVAKIT® (avapritinib) a été acceptée en juin 2023 et est actuellement en cours d'examen, CStone prévoyant un approvisionnement national en 2024. Récemment, le gouvernement a mis en œuvre une série de mesures de soutien pour encourager la fabrication nationale de médicaments, notamment en simplifiant les procédures de demande, en clarifiant les voies réglementaires et en réduisant la complexité des exigences en matière de documentation.

Le récent projet de règlement de l'APMN suggère que les demandes de fabrication localisée pourraient faire l'objet d'un examen prioritaire. En tant que pionnier dans ce domaine, la société s'attend à ce que ces changements réglementaires accélèrent l'approbation et le lancement de médicaments fabriqués localement, ce qui permettra à CStone d'élargir rapidement les indications de GAVRETO et d'AYVAKIT. L'application de la localisation de la fabrication de GAVRETO est le résultat d'efforts de collaboration entre CStone, le détenteur de l'autorisation de mise sur le marché (MAH) étranger, les partenaires commerciaux et les organisations nationales de fabrication sous contrat.

Ces efforts ont permis d'accélérer le transfert technique, y compris l'optimisation des processus, et la validation à l'échelle commerciale de l'ingrédient pharmaceutique actif (API) et des formulations de pralsetinib. Des processus de fabrication et des normes de qualité cohérents ont été appliqués aux produits fabriqués dans le pays par rapport aux produits importés, et la bioéquivalence chez l'homme a été confirmée par une étude clinique. Du point de vue du système de l'entreprise, CStone, en tant que MAH, a établi une capacité de fabrication commerciale en mettant en œuvre un système de gestion de la qualité conforme aux dernières lois et réglementations nationales, répondant aux exigences de fabrication contractuelle du MAH et aux bonnes pratiques de fabrication (GMP).

GAVRETO a été le premier inhibiteur ciblé de RET approuvé par l'AMM chinoise et a été initialement approuvé en mars 2021 pour le traitement du cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) localement avancé ou métastatique positif à la fusion RET après une chimiothérapie à base de platine. En mars 2022, le NMPA chinois l'a également approuvé en tant que premier inhibiteur sélectif de RET pour le traitement du cancer de la thyroïde avancé avec altération de RET. En juin 2023, l'APMN de Chine a approuvé la demande supplémentaire de drogue nouvelle (sNDA) de GAVRETO pour le traitement de première ligne des adultes atteints de CPNPC localement avancé ou métastatique positif à la fusion RET.

À ce jour, GAVRETO a obtenu des autorisations complètes pour des indications de première et deuxième ligne dans le CBNPC avec fusion RET aux États-Unis et en Chine continentale, couvrant également le cancer de la thyroïde avec altération de RET. Les données de l'étude mondiale de phase 1/2 ARROW ont montré que GAVRETO présentait une activité antitumorale puissante et durable chez les patients atteints d'un CBNPC avancé avec fusion RET, d'un cancer médullaire de la thyroïde (CMT) avec mutation RET et d'un cancer de la thyroïde avec fusion RET. La sécurité globale était généralement gérable et aucun nouveau signal de sécurité n'a été détecté.

De plus, GAVRETO a démontré une activité antitumorale large et persistante avec des profils de sécurité gérables chez des patients atteints de diverses tumeurs solides positives à la fusion RET, y compris le cancer du pancréas et le cholangiocarcinome. Ces résultats ont été publiés dans des revues médicales internationales de premier plan telles que Lancet Oncology, Lancet Diabetes & Endocrinology, Nature Medicine, Annals of Oncology et Thyroid. En outre, les résultats d'efficacité et de tolérance de GAVRETO chez des patients chinois atteints de MTC mutant RET ont été publiés en février 2024 dans la revue d'endocrinologie et d'oncologie Endocrine-Related Cancer, très citée.

Suite à la publication antérieure des données de GAVRETO chez des patients chinois atteints de CBNPC avec fusion RET en juin 2023 dans Cancer, cette publication marque une autre reconnaissance de la part de la société académique internationale, soulignant la valeur académique et clinique significative de GAVRETO. GAVRETO et AYVAKIT ont été découverts par Blueprint Medicines, partenaire de CStone. CStone a conclu un accord exclusif de collaboration et de licence avec Blueprint Medicines pour le développement et la commercialisation de GAVRETO et d'AYVAKIT dans la Grande Chine, qui comprend la Chine continentale, Hong Kong, Macao et Taiwan.

En novembre 2023, CStone a annoncé un accord exclusif avec Shanghai Allist Pharmaceuticals Co. Ltd. pour la commercialisation de GAVRETO en Chine continentale.