Erasca, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Fast Track (FTD) à ERAS-801 pour le traitement des patients adultes atteints de glioblastome (GBM) présentant des altérations du gène du récepteur du facteur de croissance épidermique (EGFR). ERAS-801 est une petite molécule biodisponible par voie orale, inhibitrice de l'EGFR, qui a montré une pénétration substantielle du système nerveux central (SNC) dans les études animales. La DFT est conçue pour aider les médicaments à atteindre les patients plus rapidement en facilitant le développement et en accélérant l'examen des médicaments susceptibles de répondre à un besoin médical non satisfait en traitant une maladie grave ou potentiellement mortelle.

Les programmes qui bénéficient de la DFT bénéficient d'interactions précoces et fréquentes avec la FDA au cours du processus de développement clinique et, si les critères pertinents sont remplis, la FDA peut envisager d'examiner des parties d'une demande de mise sur le marché avant que le promoteur ne soumette la demande complète. ERAS-801 a été conçu et développé par une équipe renommée de chercheurs en cancérologie : Michael Jung, Ph.D., Timothy Cloughesy, M.D., et David Nathanson, Ph.D. A propos d'ERAS-801 ERAS-801 ERas-801 est une petite molécule inhibitrice de l'EGFR très puissante, sélective, réversible et disponible par voie orale, dont la pénétration dans le SNC a été considérablement améliorée. Dans les modèles animaux, ERAS-801 avait un coefficient de partage cerveau-plasma, Kp, de 3,7 et un coefficient de partage non lié correspondant, Kp,uu, de 1,2, ce qui était jusqu'à quatre fois plus élevé que les inhibiteurs de l'EGFR approuvés, suggérant qu'environ 100 % du médicament libre dans le plasma est capable de traverser la barrière hémato-encéphalique (BHE).

À des expositions cliniquement pertinentes dans 30 modèles de GBM dérivés de patients, censés représenter l'hétérogénéité du GBM, ERAS-801 a démontré un bénéfice en termes de survie dans 13 des 14 (93%) modèles EGFR mutants et/ou amplifiés et a eu une pénétration cérébrale statistiquement plus élevée et une survie prolongée par rapport aux inhibiteurs de tyrosine kinase de l'EGFR approuvés, y compris l'osimertinib, le lapatinib, et l'erlotinib. ERAS-801 est actuellement évalué en monothérapie dans THUNDERBBOLT-1, un essai de phase 1 en cours chez des patients atteints de rGBM.