Genprex, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une désignation de procédure accélérée (FTD) au principal médicament candidat de la société, REQORSA Immunogene Therapy, en association avec Tecentriq de Genentech, Inc. chez les patients atteints d'un cancer du poumon à petites cellules à un stade avancé (ES-SCLC) qui n'ont pas développé de progression tumorale après avoir reçu Tecentriq et une chimiothérapie en tant que traitement standard initial. Au troisième trimestre 2023, Genprex prévoit de recruter le premier patient de son essai clinique Acclaim-3, qui est une étude de phase 1/2 d'escalade de dose et de réponse clinique du traitement d'entretien évaluant REQORSA en association avec Tecentriq pour cette population de patients. La société a déjà reçu deux autres DFT pour REQORSA, pour REQORSA en association avec Tagrisso d'AstraZeneca PLC chez des patients atteints d'un cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) à un stade avancé dont la maladie a progressé après le traitement par Tagrisso, et pour REQORSA en association avec Keytruda de Merck & Co chez des patients atteints d'un CPNPC à un stade avancé dont la maladie a progressé après le traitement par Keytruda.

Les gènes suppresseurs de tumeurs sont supprimés ou inactivés à un stade précoce du développement du cancer. REQORSA contient un plasmide qui exprime un gène suppresseur de tumeur appelé TUSC2. Pratiquement 100 % des cancers du poumon à petites cellules expriment des quantités réduites de la protéine suppresseur de tumeur TUSC2, et 41 % n'expriment pas du tout la protéine TUSC2.

L'ES-SCLC a un très mauvais pronostic, avec une médiane de survie sans progression (PFS) de seulement 5,2 mois. Il est important de noter que la SSP médiane des patients recevant Tecentriq en traitement d'entretien n'est que de 2,6 mois à partir du début du traitement d'entretien, d'où l'importance d'améliorer le traitement d'entretien. Les patients participant à l'essai clinique Acclaim-3 seront recrutés après avoir reçu un traitement initial de 3 à 4 cycles de carboplatine, d'étoposide et de Tecentriq, et avoir obtenu une réponse complète, une réponse partielle ou une maladie stable.

Ils recevront ensuite un traitement d'entretien par REQORSA et Tecentriq tous les 21 jours jusqu'à progression de la maladie. La phase 1 d'escalade de dose de l'essai clinique Acclaim-3 devrait recruter jusqu'à 12 patients dans 3 à 5 sites cliniques américains afin de déterminer la dose maximale tolérée (DMT). Si aucune toxicité limitant la dose ne survient au cours de la phase 1, la dose la plus élevée évaluée sera la dose recommandée pour la phase 2.

La phase 2 de l'étude comprendra alors environ 50 patients répartis sur 5 à 10 sites. Les patients seront traités par REQORSA et Tecentriq jusqu'à progression de la maladie ou toxicité inacceptable. Le critère d'évaluation principal de la phase 2 de l'étude est de déterminer le taux de survie sans progression à 18 semaines à partir du début du traitement d'entretien par REQORSA et Tecentriq chez les patients atteints d'ES-SCLC.

Les patients seront également suivis pour leur survie. Une analyse de futilité de phase 2 sera réalisée après que le 25e patient recruté et traité aura atteint 18 semaines de suivi. La FDA peut accorder une DFT si elle estime que des données cliniques ou non cliniques démontrent le potentiel d'un médicament à répondre à un besoin médical non satisfait pour une maladie ou une affection grave ou potentiellement mortelle.

Cette disposition vise à faciliter le développement et à accélérer l'examen de ces médicaments afin qu'un produit, s'il est approuvé, puisse être rapidement mis sur le marché. Les bénéficiaires de la procédure accélérée peuvent également bénéficier d'une approbation accélérée ou d'un examen continu de leur demande de licence de produit biologique (BLA) si d'autres critères de qualification sont remplis. En outre, les produits candidats de la procédure accélérée pourraient être éligibles à un examen prioritaire s'ils sont étayés par des données cliniques au moment de la soumission de la demande de licence de produit biologique.