Legend Biotech Corporation a annoncé que le Comité consultatif sur les médicaments oncologiques (ODAC) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a recommandé CARVYKTI® ? (ciltacabtagene autoleucel, cilta-cel) pour le traitement des patients adultes atteints de myélome multiple récidivant ou réfractaire qui ont reçu au moins une ligne de traitement antérieure comprenant un inhibiteur du protéasome (IP) et un agent immunomodulateur (IMiD) et qui sont réfractaires au lénalidomide. La recommandation positive fait suite à l'évaluation par le comité des données d'efficacité et de sécurité de l'étude de phase 3 CARTITUDE-4.

Le comité a voté à l'unanimité en faveur de CARVYKTI (11 contre 0), estimant que l'évaluation du rapport bénéfice/risque du cilta-cel pour l'indication proposée était favorable. Une demande de licence biologique supplémentaire (sBLA) étayée par l'étude CARTITUDE- 4 est actuellement en cours d'examen par la FDA, avec pour date cible le 5 avril 2024 en vertu de la loi sur les frais d'utilisation des médicaments délivrés sur ordonnance (PDUFA). Le comité a examiné les résultats de l'étude CARTITUDE -4 (NCT04181827), la première étude randomisée de phase 3 évaluant l'efficacité et la sécurité de CARVYKTI par rapport au pomalidomide, au bortezomib et à la dexaméthasone (PVd) ou au daratumumab, au pomalidomide et à la dexaméthasone (" DPd ") dans le traitement des patients atteints d'un myélome multiple récidivant et réfractaire à la lénalidomide qui ont reçu une à trois lignes de traitement antérieures.

Les résultats de l'étude de phase 3 CARTitUDE-4 ont été présentés pour la première fois lors de la réunion annuelle de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) en 2023. Les résultats de cette étude ont également étayé le récent avis positif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) concernant CARVYKTI chez les patients adultes atteints de myélome multiple récidivant ou réfractaire ayant reçu au moins une ligne de traitement antérieure comprenant un inhibiteur de proté asome (IP) et un agent immunomodulateur (imiD), dont la maladie a progressé sous le dernier traitement et qui sont réfractaires à l'administration de lénalidomide. L'ODAC se réunit à la demande de la FDA pour examiner et évaluer les données relatives à la sécurité et à l'efficacité des médicaments à usage humain utilisés dans le traitement des maladies oncologiques.

Le comité émet des recommandations non contraignantes sur la base de son évaluation ; les décisions finales concernant l'approbation du médicament sont prises par la FDA. INDICATIONS ET UTILISATION DE CARVYKTI® ? CARVYKTI® ? (ciltacab tagene autoleucel) est une immunothérapie par cellules T autologues génétiquement modifiées dirigée contre l'antigène de maturation des cellules B (BCMA), indiquée pour le traitement des patients adultes atteints de myélome multiple récidivant ou réfractaire, après au moins quatre lignes de traitement antérieures, comprenant un inhibiteur du protéasome, un agent immunomodulateur et un anticorps monoclonal anti-CD38.

CARVYKTI® ? est disponible uniquement par le biais d'un programme restreint dans le cadre d'une stratégie d'évaluation et d'atténuation des risques (REMS) appelée CARVYKTI ? REMS (Risk Evaluation and Mitigation Strategy).