Matinas BioPharma Holdings, Inc. annonce qu'elle s'est entendue avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis sur la conception d'un seul essai d'enregistrement de phase 3 du MAT2203 chez des patients atteints d'aspergillose invasive et dont les options thérapeutiques sont limitées (l'essai " ORALTO "). L'essai ORALTO s'appuie sur le succès de l'essai de phase 2 EnACT qui a confirmé l'efficacité et l'innocuité du MAT2203 en tant que traitement d'appoint et traitement entièrement oral chez les patients atteints de cryptococcose méningée, ainsi que sur le programme de compassion et d'utilisation élargie en cours de la Société chez les personnes souffrant d'infections fongiques invasives graves et n'ayant pas d'autres options thérapeutiques.

Le recrutement devrait inclure environ 216 adultes souffrant d'une aspergillose invasive probable ou prouvée récemment diagnostiquée et traités par AmBisome en raison de leur incapacité à recevoir un azole actif sur les moisissures par voie intraveineuse et de l'absence d'autres options thérapeutiques. Après un traitement initial par AmBisome d'une durée maximale de deux jours, les participants éligibles à l'étude seront inclus dans l'étude et randomisés dans un rapport 2:1 pour recevoir soit le MAT2203 par voie orale, soit un traitement continu par AmBisome suivi d'un traitement standard. Les patients atteints d'hémopathies malignes et les receveurs de greffes reçoivent souvent une prophylaxie antifongique avec un azole actif sur les moisissures pour prévenir les infections pendant les périodes à haut risque.

Récemment, des cas de percée de l'IA ont été signalés chez des patients recevant une prophylaxie antifongique. Ces échecs apparents de la prophylaxie peuvent s'expliquer par le non-respect du traitement, une mauvaise absorption, des interactions médicamenteuses ou une infection par une espèce d'Aspergillus résistante aux médicaments. Les directives de traitement de l'IDSA recommandent une amphotéricine B administrée par voie intraveineuse, telle que l'AmBisome, comme alternative pour les patients atteints d'IA qui ne peuvent pas recevoir un traitement par un azole actif sur les moisissures.

Cependant, l'amphotéricine B IV peut provoquer une néphrotoxicité et des anomalies électrolytiques qui nécessitent généralement une hospitalisation pour une surveillance étroite et une supplémentation en électrolytes. Les autres complications de l'amphotéricine B IV comprennent des réactions aiguës à la perfusion avec dyspnée, hypoxie, douleurs thoraciques et dorsales, phlébite au site d'injection, anémie et hépatotoxicité. En tant que tel, le traitement à l'amphotéricine B par voie intraveineuse pendant plus de quelques semaines n'est généralement ni sûr ni pratique.

Il n'existe pas d'antifongiques oraux permettant à ces patients de suivre les 6 à 12 semaines de traitement recommandées. Par conséquent, il existe un besoin médical critique non satisfait d'agents antifongiques oraux efficaces et bien tolérés pour traiter ces patients atteints d'IA.