Le Groupe Menarini et Stemline Therapeutics Inc. ont présenté les résultats d'une nouvelle analyse post hoc de l'étude clinique pivot EMERALD qui a démontré une amélioration cliniquement significative de la survie sans progression (PFS) dans tous les sous-groupes pertinents. Les données montrent une PFS favorable pour ORSERDU (elacestrant) en monothérapie par rapport au traitement standard (SOC) pour les patientes atteintes d'un cancer du sein ER+, HER2- avancé ou métastatique (mBC) avec des tumeurs sensibles à l'endocrine et qui hébergent des mutations ESR1, lorsque la durée du traitement antérieur avec des inhibiteurs CDK4/6 a été d'au moins 12 mois. Ces données seront présentées lors du 2023 San Antonio Breast Cancer Symposium (SABCS), qui se tiendra du 5 au 9 décembre 2023.

EMERALD est un essai de phase 3 qui a démontré une PFS statistiquement significative avec ORSERDU par rapport à une monothérapie endocrinienne SOC (fulvestrant, létrozole, anastrozole, exémestane). Sur la base de ces résultats, la FDA a approuvé ORSERDU le 27 janvier 2023 pour le traitement des femmes ménopausées ou des hommes adultes atteints d'un cancer du sein avancé ou métastatique ER+, HER2-, HER2 muté avec progression de la maladie après au moins une ligne de traitement endocrinien. Les mutations ESR1 sont présentes dans près de 40 % des cancers du sein ER+, HER2-, avancés ou métastatiques.

Elles constituent un facteur connu de résistance au traitement endocrinien standard et, jusqu'à présent, les tumeurs porteuses de ces mutations ont été plus difficiles à traiter. ORSERDU a montré une PFS significativement plus élevée lorsque la durée du traitement antérieur avec des inhibiteurs CD K4/6 était d'au moins 12 mois, indiquant que lorsque les tumeurs mutées ESR1 restent sensibles au traitement endocrinien, la voie ER pourrait être un facteur clé de la maladie, indépendamment du site métastatique, des mutations PIK3CA ou TP53 concomitantes, ou d'une faible expression de HER2.