4D Molecular Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation RMAT au médicament génétique expérimental 4D-150 pour le traitement intravitréen de la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA). La FDA a accordé la désignation RMAT sur la base du potentiel du 4D-150 à répondre aux besoins médicaux non satisfaits au sein de cette population. La désignation RMAT fait partie de la loi 21st Century Cures Act.

Le programme a été créé pour accélérer le développement et l'examen des thérapies de médecine régénérative destinées à traiter, modifier, inverser ou guérir une affection grave. L'obtention de la désignation RMAT offre aux entreprises commanditaires tous les avantages des programmes de désignation de la voie rapide et de la thérapie révolutionnaire, permettant des interactions précoces, étroites et fréquentes avec la FDA dans le but d'accélérer le développement des médicaments. La désignation fait suite aux données cliniques provisoires de la phase 1 de PRISM pour le 4D-150, qui ont démontré un profil de sécurité, de tolérabilité et d'activité clinique encourageant.

Le 4D-150 a le potentiel de répondre à un besoin médical non satisfait de maintenir en toute sécurité les résultats d'acuité visuelle à long terme tout en évitant la nécessité d'injections intravitréennes répétées. 4DMT travaille actuellement avec la FDA et l'EMA sur les plans préliminaires de l'essai clinique de phase 3 et prévoit de fournir une mise à jour en février 2024 avec les données intérimaires randomisées de l'essai de phase 2 PRISM du 4D-150. En juillet 2023, 4DMT a annoncé qu'une réponse à la dose a été démontrée en faveur de la plus haute dose testée de 3E10 vg/oeil, y compris une réduction prometteuse des injections supplémentaires d'anti-VEGF (4 des 4 patients évaluables sans injection) et une réduction cliniquement significative de l'épaisseur moyenne du sous-champ central (CST) à 36 semaines dans une population de patients ayant un besoin élevé d'anti-VEGF.

En juillet 2023, le 4D-150 intravitréen est resté bien toléré à toutes les doses chez tous les patients, sans cellules inflammatoires de grade = 1, hypotonie, toxicités limitant la dose ou événements indésirables graves liés au traitement (SAE) au cours du suivi jusqu'à 36 semaines chez les 15 patients. De plus, 4DMT a annoncé que la cohorte de doses 3E10 vg/oeil a montré une réduction durable des injections supplémentaires d'anti-VEGF au-delà de 36 semaines, avec 3 des 4 participants évaluables restant sans injection au-delà d'un an et un patient restant sans injection au cours d'un suivi maximum de 80 semaines sans aucun changement dans le profil de sécurité observé.