Ascentage Pharma Group International a annoncé que le Center for Drug Evaluation (CDE) de la China National Medical Products Administration (NMPA) a approuvé l'étude pivot de phase III de l'olverembatinib, l'un des médicaments phares de la Société, en association avec la chimiothérapie par rapport à l'imatinib en association avec la chimiothérapie chez des patients atteints de leucémie lymphoblastique aiguë à chromosome Philadelphie (LLA Ph+) nouvellement diagnostiquée, ce qui pourrait faire de l'olverembatinib le premier TKI pour le traitement de première ligne de la LLA Ph+ en Chine. La LAL Ph+, qui représente environ 20 à 30 % des patients adultes atteints de LAL, se caractérise par un taux de récurrence élevé, une courte survie sans maladie et un mauvais pronostic. Avant l'avènement des inhibiteurs de tyrosine kinase (ITK) ciblés sur les petites molécules, la transplantation de cellules souches hématopoïétiques allogéniques (allo-CSH) après obtention d'une réponse complète (RC) par chimiothérapie était considérée comme le traitement de première intention pour les patients atteints de LAL Ph+.

Cependant, 70 % des patients ont récidivé avant la transplantation ou n'ont pas eu la possibilité d'être transplantés, et le taux de survie globale à 5 ans était inférieur à 30 %. L'application des TKI a considérablement modifié les perspectives de traitement de la LAL Ph+, mais il existe certaines limites dans le traitement des TKI de première et de deuxième génération. Le taux de récidive et le taux de survie à long terme restent insatisfaisants, avec une OS de 3 à 5 ans d'environ 50 %.

Ceci est principalement lié au taux relativement faible de réponse moléculaire complète (CMR) et à la mutation T315I du domaine kinase. Il existe donc une marge de progression considérable dans le traitement de la LAL Ph+ en Chine. L'olverembatinib est un nouveau médicament de type 1 développé par Ascentage Pharma, un TKI de troisième génération administré par voie orale, et le premier et le seul inhibiteur de BCR-ABL de troisième génération dont la commercialisation a été approuvée en Chine.

Ascentage Pharma et Innovent Biologics Inc. sont conjointement responsables de la commercialisation de l'olverembatinib en Chine. Son indication pour le traitement des patients adultes atteints de leucémie myéloïde chronique (LMC) résistante aux TKI en phase chronique (-CP) ou en phase accélérée (-AP) avec mutation T315I a été approuvée par le Center for Drug Evaluation (CDE) du NMPA pour une mise sur le marché en novembre 2021. Auparavant, le médicament était recommandé par les lignes directrices du CSCO pour les hémopathies malignes pour le traitement des patients atteints de LAL Ph+.