Ascentage Pharma a annoncé avoir reçu l'autorisation de la Food and Drug Administration (FDA) de lancer un essai mondial de phase III avec enregistrement de l'olverembatinib (HQP1351) chez des patients adultes atteints de leucémie myéloïde chronique en phase chronique (LMC-CP) et ayant déjà reçu un traitement. Sous le protocole HQP1351CG301, intitulé "A Global Multicenter, Open-Label, Randomized, Phase III Registrational Study of Olverembatinib in Patients with Chronic-Phase Chronic Myeloid Leukemia (POLARIS-2)", l'étude est conçue pour évaluer l'efficacité et la sécurité de l'olverembatinib dans le traitement des patients atteints de LMC-CP avec ou sans la mutation T315I. L'approbation de l'essai par la FDA américaine marque le premier essai de phase III enregistré à l'échelle mondiale pour l'olverembatinib chez les patients atteints de LMC-PC.

L'essai devrait débuter au cours du premier semestre 2024. L'olverembatinib est un nouveau médicament de classe mondiale développé par Ascentage Pharma. En novembre 2023, l'olverembatinib a été approuvé pour une nouvelle indication chez les patients adultes atteints de LMC-CP résistants et/ou intolérants aux TKI de première et de deuxième génération.

Début 2024, le médicament a été inclus dans les dernières lignes directrices du National Comprehensive Cancer Network (NCCN) pour la prise en charge de la LMC. La société a constitué un pipeline de 9 candidats médicaments cliniques, dont de nouveaux inhibiteurs très puissants de Bcl-2 et des inhibiteurs doubles de Bcl-2/Bcl-xL, ainsi que des candidats ciblant les voies IAP et MDM2-p53, et des inhibiteurs de tyrosine kinase (TKI) de nouvelle génération. Ascentage Pharma est également la seule société au monde à disposer de programmes cliniques actifs ciblant les trois classes connues de régulateurs clés de l'apoptose.

La société mène plus de 40 essais cliniques de phase I/II aux États-Unis, en Australie, en Europe et en Chine. Ascentage Pharma a été désignée pour plusieurs grands projets nationaux de R&D, dont cinq grands projets de nouveaux médicaments, un statut d'incubateur de nouveaux médicaments, quatre programmes de médicaments innovants et un grand projet pour la prévention et le traitement des maladies infectieuses. À ce jour, le médicament a été inclus dans la liste nationale des médicaments remboursables (NRDL) de Chine 2022.

En outre, l'olverembatinib a reçu une désignation de médicament orphelin (ODD) et une désignation de procédure accélérée (FTD) de la part de la FDA américaine, ainsi qu'une désignation d'orphelin de la part de l'EMA de l'UE. A ce jour, Ascentage Pharma a obtenu un total de 16 ODD, 2 FTD et 2 désignations de maladies pédiatriques rares (RPD) de la part de la FDA américaine et 1 désignation orpheline de la part de l'EMA de l'UE pour 4 de ses médicaments candidats à l'étude. En s'appuyant sur ses solides capacités de R&D, Ascentage Pharma a constitué un portefeuille de droits de propriété intellectuelle mondiaux et a conclu des partenariats mondiaux avec de nombreuses sociétés biotechnologiques et pharmaceutiques renommées et des instituts de recherche tels que UNITY Biotechnology, MD Anderson Cancer Center, Mayo Clinic, Dana-Farber Cancer Institute, MSD et AstraZeneca.

Toutes ces intentions peuvent être modifiées à la lumière des futurs essais d'homologation.