NeuroSense Therapeutics Ltd. a annoncé avoir terminé le dosage du dernier patient dans le segment en double aveugle de son essai de phase 2b sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA) avec PrimeC (PARADIGM). PrimeC est conçu pour cibler en synergie plusieurs mécanismes clés de la SLA qui contribuent à la dégénérescence des motoneurones, à l'inflammation, à l'accumulation de fer et à l'altération de la régulation de l'ARN, afin d'inhiber la progression de la SLA. PrimeC a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et de l'Agence européenne des médicaments (EMA).

Soixante-neuf personnes atteintes de SLA au Canada, en Italie et en Israël ont été enrôlées dans le segment en double aveugle de PARADIGM (NCT05357950), un essai clinique de phase 2b multinational, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo de PrimeC dans la SLA, dans lequel les participants à l'essai ont été traités pendant 6 mois après avoir été randomisés 2:1 pour recevoir PrimeC ou un placebo, respectivement. À l'issue du segment en double aveugle, les participants avaient la possibilité de s'inscrire à une extension ouverte (OLE) de 12 mois, au cours de laquelle ils recevaient tous un traitement par PrimeC. 96% des participants ont choisi de continuer dans l'OLE.

La Société prévoit de publier les résultats d'efficacité clinique (critères d'évaluation secondaires) du segment en double aveugle de l'essai en décembre 2023. Ces critères d'évaluation secondaires comprennent des mesures de résultats cliniques : Échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique révisée (ALSFRS-R), capacité vitale lente (CVL), qualité de vie et survie globale. L'ALSFRS-R est reconnue et largement utilisée comme critère d'évaluation dans les essais cliniques sur la SLA évalués par la FDA.

Cette échelle permet de mesurer l'impact de la maladie sur diverses activités fonctionnelles et sur la qualité de vie globale des patients atteints de SLA. La Société prévoit également de communiquer les résultats de sécurité et de tolérabilité (critères d'évaluation primaires) du segment en double aveugle de l'essai en décembre 2023. La Société prévoit de présenter un autre critère d?évaluation primaire, l?évaluation des biomarqueurs de la SLA, TDP-43 et Prostagladin2, pour évaluer l?activité biologique de PrimeC, au premier semestre 2024, après l?achèvement de l?analyse en cours du plasma des patients.

plasma des patients. PrimeC a déjà eu un impact statistiquement significatif sur le TDP-43 et la Prostagladin2 lors de l'essai de phase 2a de NeuroSense.