NeuroSense Therapeutics Ltd. a annoncé qu'elle a atteint ses critères primaires d'innocuité et de tolérabilité ainsi que ses critères secondaires d'efficacité clinique dans les premiers résultats de son essai de phase 2b randomisé, contrôlé par placebo et en double aveugle sur la sclérose latérale amyotrophique ("SLA") avec PrimeC ("PARADIGM"). Les critères d'évaluation secondaires de l'efficacité clinique de l'essai comprenaient l'échelle d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique révisée ("ALSFRS-R") et la capacité vitale lente ("CVL"), une mesure de la fonction respiratoire. NeuroSense prévoit de rapporter un biomarqueur primaire supplémentaire pour l'évaluation des caractéristiques de la SLA, TDP-43 et Prostagladin2, afin d'évaluer l'activité biologique de PrimeC, au cours du premier semestre 2024, après la fin de l'analyse du plasma des participants.

L'essai PARADIGM (NCT05357950) est un essai clinique de phase 2b prospectif, multinational, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, portant sur PrimeC dans la SLA. Des participants vivant avec la SLA au Canada, en Italie et en Israël ont été recrutés et ont reçu des doses pendant 6 mois après avoir été randomisés 2:1 pour recevoir le PrimeC ou le placebo, respectivement. À l'issue du segment en double aveugle de 6 mois, les participants ont eu la possibilité de s'inscrire à une extension ouverte de 12 mois, au cours de laquelle ils ont tous reçu un traitement par PrimeC.

Au cours des 6 mois, les patients traités avec PrimeC ont connu un ralentissement de la progression de la maladie, y compris une préservation des fonctions quotidiennes. Les résultats d'efficacité clinique ont montré une différence de 29% en faveur de PrimeC dans l'ALSFRS-R (p=0,12) et une différence de 13% en faveur de PrimeC dans le SVC (p=0,5) sur la base des données de 68 patients sur 69, en raison d'un participant mal diagnostiqué. Ces données incluent 45 patients randomisés dans le bras PrimeC et 23 patients randomisés dans le bras placebo, à partir du segment en double aveugle de 6 mois.

Le profil de sécurité et de tolérabilité de PrimeC était comparable à celui du placebo. Presque tous les participants, 96%, qui ont terminé la partie en double aveugle de 6 mois de l'essai ont choisi de recevoir un traitement avec PrimeC dans le cadre de l'extension ouverte de 12 mois. A ce jour, tous les participants qui ont déjà terminé l'essai de 18 mois ont choisi de poursuivre le traitement par PrimeC en se joignant à un essai ultérieur initié par l'investigateur.

NeuroSense prévoit présenter les résultats d'une collaboration stratégique avec Biogen en janvier 2024, évaluant l'impact du PrimeC sur les niveaux de neurofilaments chez les participants inscrits à PARADIGM. Dès réception des résultats, Biogen aura le droit de premier refus de co-développer/commercialiser le PrimeC pour le traitement de la SLA pendant une période limitée suivant les résultats.