NeuroSense Therapeutics Ltd. a rapporté des données positives additionnelles de son essai de phase 2b PARADIGM en double aveugle d'une durée de six mois portant sur son principal médicament candidat PrimeC pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique. Les critères secondaires d'évaluation de l'efficacité clinique de l'essai PARADIGM comprenaient la qualité de vie et la survie. Conformément aux résultats précédemment rapportés, PrimeC a eu un effet cliniquement significatif sur divers aspects de la qualité de vie des patients, y compris la santé mentale et physique.

De plus, les analyses relatives aux résultats de survie ont souligné les implications de l'intervention PrimeC dans l'atténuation de la progression et du fardeau de la maladie. PrimeC a permis d'améliorer la survie sans complication par rapport au placebo (dans plusieurs méthodologies, y compris MiToS et King's Advanced Stage-free Survival), réduisant le risque de complications de la maladie de la SLA ou de décès jusqu'à 53%. Ces analyses de survie observent le temps écoulé entre la randomisation des participants et le décès, quelle qu'en soit la cause, ou l'insuffisance respiratoire (définie comme une trachéotomie ou l'utilisation d'une ventilation mécanique non invasive pendant plus de 22 heures par jour pendant au moins 10 jours consécutifs), ou le temps d'hospitalisation dû à des complications liées à la SLA ou à des avancements dans les stades MiToS ou King's.

Cette nouvelle fait suite aux récents résultats positifs rapportés en décembre 2023 de l'essai PARADIGM chez 68 participants, qui a satisfait à son critère principal d'innocuité et de tolérabilité, établissant ainsi un profil d'innocuité solide pour PrimeC. En outre, PrimeC a démontré un ralentissement statistiquement significatif de la progression de la maladie avec une différence de 37,4 % (p=0,03) dans la mesure de référence de suivi de la SLA, l'ALS Functional Rating Scale-Revised ("ALSFRS-R"), en faveur de PrimeC par rapport au placebo, et une différence de 17,2 % (p=0,39) dans la capacité vitale lente ("SVC") en faveur de PrimeC par rapport au placebo, sur la base de l'analyse pré-spécifiée de la population Per Protocol (PP). La population d'analyse PP comprend tous les participants qui ont adhéré au protocole de l'essai et au plan de traitement sans aucune déviation majeure du protocole et comprend 62 patients (43 actifs et 19 placebo).

PARADIGM est un essai clinique de phase 2b (NCT05357950) prospectif, multinational, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, portant sur PrimeC dans la SLA. L'essai a inclus 68 participants vivant avec la SLA au Canada, en Italie et en Israël. 96% des participants à l'essai qui ont terminé la partie en double aveugle de 6 mois ont choisi de recevoir un traitement avec PrimeC dans le cadre d'une extension ouverte de 12 mois.

De plus, à ce jour, tous les participants qui ont terminé la durée de traitement de 18 mois de l'essai ont demandé à continuer le PrimeC, qui leur est fourni dans le cadre d'un essai initié par l'investigateur, non limité dans le temps. Une analyse des données ITT du segment en double aveugle de 6 mois de l'essai a montré des signes d'efficacité cliniquement significatifs avec une différence de 29% dans l'ALSFRS-R (p=0,12) et une différence de 13% dans le SVC (p=0,5), toutes deux en faveur de PrimeC par rapport au placebo. Ces données incluent les 68 personnes vivant avec la SLA recrutées au Canada, en Italie et en Israël, à l'exclusion d'un patient qui a été mal diagnostiqué.

La plupart des patients inscrits dans les groupes actif et placebo de l'essai étaient traités simultanément avec du Riluzole, le médicament de référence pour la SLA, ce qui indique que PrimeC a ralenti la progression de la maladie bien au-delà du niveau offert par le médicament approuvé par la FDA pour la SLA.