NeuroSense Therapeutics Ltd. a annoncé la fin du recrutement pour PARADIGM, un essai clinique de phase 2b multinational, randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo sur le PrimeC chez des personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Les participants à l'étude reçoivent des doses pendant 6 mois après avoir été randomisés 2:1 pour recevoir le PrimeC ou le placebo, respectivement, suivi d'une phase d'extension ouverte (OLE) de 12 mois, pendant laquelle ils reçoivent le PrimeC. NeuroSense prévoit des résultats préliminaires au quatrième trimestre 2023.

L'étude a recruté 69 participants vivant avec la SLA en Israël, en Italie et au Canada. PrimeC a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et de l'Agence européenne des médicaments (EMA). En tant que nouvelle combinaison thérapeutique de deux médicaments approuvés par la FDA, le célécoxib et la ciprofloxacine, dont les profils de sécurité sont bien établis, PrimeC est conçu pour cibler de manière synergique plusieurs mécanismes clés de la SLA qui contribuent à la dégénérescence des motoneurones, à l'inflammation, à l'accumulation de fer et à l'altération de la régulation de l'ARN, afin d'inhiber potentiellement la progression de la SLA.

Le principal critère d'efficacité de PARADIGM (NCT05357950) est l'évaluation des biomarqueurs de la SLA afin d'évaluer PrimeC et son activité biologique. Les critères d'évaluation secondaires comprennent les mesures de résultats cliniques Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), la capacité vitale lente (CVL) et la survie globale, ainsi que la sécurité et la tolérabilité, en plus d'une batterie robuste de biomarqueurs supplémentaires, y compris les neurofilaments. Les participants ont la possibilité de s'inscrire à une phase OLE de 12 mois, au cours de laquelle ils reçoivent PrimeC.

À ce jour, 26 participants ont terminé la phase en double aveugle de 6 mois de l'essai et 25 d'entre eux ont choisi de continuer dans la phase OLE. Les résultats de l'essai clinique de phase 2b PARADIGM serviront de base à la conception d'un futur essai clinique pivot de phase 3 du PrimeC.