PharmaEssentia Corporation a annoncé la publication de nouveaux résultats d'une étude clinique de phase 2 avec le ropeginterféron alfa-2b (commercialisé sous le nom de BESREMi) pour le traitement de patients atteints de polycythémie vera (PV). Cette étude, menée en Chine, a démontré l'efficacité et la tolérabilité du ropeginterféron alfa-2b en utilisant un schéma posologique alternatif avec une dose initiale plus élevée et une augmentation plus rapide de la dose par rapport au schéma posologique actuellement utilisé aux États-Unis. La publication, intitulée "A new dosing regimen of ropeginterferon alfa-2b is highly effective and tolerable : findings from a phase 2 study in Chinese patients with polycythemia vera", a été publiée dans Experimental Hematology & Oncology et cosignée par les chercheurs de PharmaEssentia.

La PV est le néoplasme myéloprolifératif (MPN) le plus courant et une maladie de longue durée, potentiellement mortelle, dont les options thérapeutiques approuvées sont limitées. Les patients atteints de PV présentent un risque accru de développer des événements thromboemboliques en raison de l'augmentation du nombre de cellules sanguines et un risque à long terme de progression vers la myélofibrose ou de transformation en leucémie myéloïde aiguë.1 Selon l'étiquetage actuel, la dose initiale recommandée de ropeginterféron alfa-2b est de 100 µg, avec des augmentations de dose de 50 µg toutes les deux semaines jusqu'à ce que les paramètres hématologiques soient stabilisés (jusqu'à une dose maximale de 500 µg).2 L'objectif de cette étude était d'évaluer si le traitement par ropeginterféron alfa-2b à une dose initiale de 250 µg, suivie de 350 µg deux semaines plus tard, puis de 500 µg à partir de la quatrième semaine, pouvait permettre d'obtenir une efficacité clinique plus rapide et meilleure au cours des 24 semaines de traitement, avec une tolérabilité acceptable. L'étude a inclus 49 patients atteints de PV présentant une résistance ou une intolérance à l'hydroxyurée.

Les principaux résultats sont les suivants : Le taux de réponse hématologique complète (RHC) à la semaine 24 (61,2 %) était nettement plus élevé que celui observé à 12 mois dans l'étude PROUD-PV et dans une étude de phase 2 menée par Edahiro et al. (43,1 % et 51,7 %, respectivement), qui utilisaient toutes deux le calendrier actuel d'ajustement des doses.3,441 des 48 patients qui ont terminé l'étudei (85,4 %) ont vu leur charge en allèles JAK2V617F diminuer. Le ropeginterféron alfa-2b a été généralement bien toléré dans cette étude.

Des effets indésirables, pour la plupart légers ou modérés, ont été signalés chez 48 des 49 patients. Les EI les plus fréquents, avec une incidence ?=?10 %, comprenaient une augmentation de l'alanine aminotransférase (ALT) et de l'aspartate aminotransférase (AST), la majorité d'entre eux étant de grade 1 ou de grade 2. Le traitement et le suivi à long terme des patients participant à l'étude sont prévus pour évaluer la survie sans progression et la survie globale.