Le conseil d'administration de CANbridge Pharmaceuticals Inc. a informé les actionnaires et les investisseurs potentiels de la société que les données cliniques préliminaires de l'étude de phase 1b en cours sur Omoprubart (CAN106), un nouvel anticorps monoclonal humanisé recombinant anti-complément 5 (C5), à action prolongée, dans l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) en Chine, ont été annoncées. Dans cet essai multicentrique ouvert de 26 semaines, à dose croissante, mené chez 16 patients atteints d'HPN n'ayant pas reçu de traitement par inhibiteur du complément, Omoprubart a été administré par voie intraveineuse toutes les quatre semaines, à trois doses d'entretien différentes, après une période de dose de charge. Les données des deux cohortes recevant les doses les plus faibles ont été examinées jusqu'à 26 semaines, tandis que les données de la cohorte recevant la dose la plus élevée ont été examinées jusqu'à 13 semaines, ce qui constitue le dernier point dans le temps.

Le traitement par omoprubart a entraîné des réductions rapides et dose-dépendantes de la lactate déshydrogénase (LDH) par rapport aux valeurs initiales, avec des réductions moyennes de la LDH de 49 % dans la cohorte 1, de 73 % dans la cohorte 2 et de 81 % dans la cohorte 3. Le pourcentage de sujets ayant atteint un taux de LDH inférieur à 1,5 fois la limite supérieure de la normale, l'objectif thérapeutique pour l'inhibition de l'hémolyse avec un anticorps anti-C5, au moins une fois au cours de l'étude, était de 25 % dans la Cohorte 1, 50 % dans la Cohorte 2 et 88 % dans la Cohorte 3. Les taux d'hémoglobine ont augmenté dans toutes les cohortes de l'étude, avec des augmentations moyennes par rapport aux valeurs initiales d'environ 2 g/dl dans les cohortes 1 et 2 à la semaine 26, et de 1 g/dl dans la cohorte 3 à la semaine 13. Tous les sujets de la Cohorte 1 ont été traités par Omoprubart pendant plus d'un an, avec une augmentation moyenne de l'hémoglobine d'environ 4 g/dl par rapport aux valeurs de base. Les patients atteints de PNH ont souvent besoin de transfusions sanguines fréquentes pour traiter l'anémie sévère due à l'hémolyse.

L'omoprubart a été sûr et bien toléré à toutes les doses. Tous les effets indésirables liés au médicament étaient légers ou modérés et transitoires, et aucun n'a entraîné l'arrêt de l'étude. Il n'y a pas eu d'effets indésirables graves liés au médicament, ni de cas d'anaphylaxie ou d'infection méningococcique.