CANbridge Pharmaceuticals Inc. a annoncé que la partie principale de l'essai de phase 2 en cours sur CAN103, mené auprès de patients âgés de 12 ans ou plus, non traités et atteints de la maladie de Gaucher de types I et III, a atteint le nombre d'inscriptions complet. La phase 2 est une étude randomisée, en double aveugle, avec comparaison de doses, visant à évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique de CAN103 chez des patients atteints de la maladie de Gaucher nouvellement traités, avec une période de prolongation. Cet essai servira d'essai d'enregistrement potentiel pour CAN103.

CAN103 est le premier traitement enzymatique substitutif (ERT) de stade clinique développé pour la GD en Chine. Selon Frost & Sullivan, la Chine comptera environ 3 000 patients atteints de GD en 2020. En raison d'obstacles au remboursement, la plupart des patients atteints de GD en Chine n'ont actuellement pas accès aux traitements enzymatiques substitutifs approuvés.

CAN103 est un ERT en cours de développement par CANbridge, dans le cadre de sa collaboration avec WuXi Biologics (2269.HK), pour le traitement à long terme des adultes et des enfants atteints de GD de types I et III. À propos de CAN103 CAN103 est un ERT de glucocérébrosidase humaine recombinante qui est développé pour traiter les types I et III de la maladie de GD, qui sont les formes chroniques non neuronopathiques et neuronopathiques de la maladie qui constituent la majorité des patients. Le CAN103 est administré par voie intraveineuse et vise à pallier le manque de glucocérébrosIDase dans les lysosomes des patients atteints de la maladie de Gaucher.

La maladie de Gaucher, l'une des maladies de surcharge lysosomale les plus courantes, est une maladie métabolique génétique héréditaire rare causée par des mutations autosomiques récessives du gène GBA situé sur le chromosome 1 et qui touche aussi bien les hommes que les femmes. La maladie de Gaucher est un spectre clinique qui comprend des formes à létalité périnatale, de type I (chronique non neuronopathique), de type II (aiguë neuronopathique) et de type III (chronique neuronopathique), les types I et III survivant jusqu'à l'âge adulte. La maladie de Gaucher est due à un déficit en glucocérébroïdase (acide-glucosidase), une enzyme qui aide à décomposer un sphingolipide de la membrane cellulaire appelé glucocérébroside (glucosylcéramide) à l'intérieur des lysosomes.

En conséquence, le glucocérébroside s'accumule principalement dans les cellules de la lignée monocyte-macrophage (cellules de Gaucher) à l'intérieur de certains organes, entraînant une splénomégalie, une hépatomégalie, une anémie, une thrombocytopénie, des douleurs osseuses et des fractures et, dans les formes les plus graves (létalité périnatale, types II et III), des symptômes neurologiques précoces. Depuis plus de 25 ans, le traitement enzymatique substitutif par glucocérébrosidase humaine recombinante (ERT) constitue la norme de soins pour la maladie de Gaucher, les essais cliniques et les données réelles démontrant une amélioration significative des principaux signes et symptômes non neurologiques de la maladie et de la qualité de vie. Selon Frost & Sullivan, la Chine comptera 3 000 patients atteints de la maladie de Gaucher en 2020.