CANbridge Pharmaceuticals Inc. a annoncé l'approbation de la mise en marché du CAN108 (solution orale de chlorure de maralixibat /LIVMARLI® ?) par la Food and Drug Administration (TFDA) de Taïwan. LIVMARLI est un inhibiteur du transporteur iléal d'acide biliaire (IBAT) à absorption minimale, et le premier et le seul médicament approuvé à Taiwan pour le traitement du prurit cholestatique (démangeaisons causées par le ralentissement ou l'arrêt de l'écoulement de la bile) chez les patients atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) âgés d'un an ou plus. Le syndrome d'Alagille est une maladie génétique rare qui peut conduire à une maladie hépatique terminale et à la mort.

Le syndrome d'Alagille se caractérise par une insuffisance des voies biliaires, qui provoque une cholestase, et une atteinte des organes extra-hépatiques, tels que les reins, les yeux, ainsi que les os et le système cardiovasculaire. Le prurit cholestatique est le symptôme le plus pénible de l'ALGS, réduisant considérablement la qualité de vie. LIVMARLI a récemment été approuvé à Hong Kong, en Chine continentale et au Canada.

Il a également été approuvé aux États-Unis pour les patients atteints d'ALGS âgés de trois mois et plus, et en Europe pour les patients atteints d'ALGS âgés de deux mois et plus. LIVMARLI est le premier médicament approuvé pour traiter le prurus cholestatique associé au syndrome d'Alagille aux États-Unis, en Europe et en Chine. LIVMARLI fait actuellement l'objet d'études cliniques de phase avancée pour d'autres maladies cholestatiques rares du foie, y compris la BA.

La FDA a accordé à LIVMARLI le statut de "Breakthrough Therapy" pour l'ALGS et la PFIC de type 2, ainsi que le statut de médicament orphelin pour l'ALGS, la PFIC et la BA. Le syndrome d'Alagille (ALGS) est une maladie multisystémique autosomique dominante qui peut conduire à l'insuffisance hépatique terminale et à la mort. La prévalence à la naissance du syndrome d'Alagille se situe entre 1/30 000 et 1/50 000, et il a été enregistré dans le système national chinois d'enregistrement des maladies rares (NRDRS).

L'ALGS a été inscrite sur la "deuxième liste nationale des maladies rares" en Chine en septembre 2023. La maladie se caractérise par une insuffisance des voies biliaires et une atteinte des organes extra-hépatiques, tels que les reins et les yeux, ainsi que des os et du système cardiovasculaire. Tous les patients présentent une atteinte hépatique, qui se manifeste souvent par une cholestase chronique (ralentissement ou blocage de l'écoulement de la bile), généralement au cours de la période néonatale ou dans les trois mois qui suivent la naissance.

Outre la jaunisse, le foie et le sérum, ainsi que le système cardiovasculaire.