CANbridge Pharmaceuticals Inc. a annoncé que la National Medical Products Administration of China (NMPA) a accepté la présentation de drogue nouvelle (PDN) pour CAN108 (solution orale de chlorure de maralixibat /???®/LIVMARLI®) pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de deux mois et plus atteints de cholestase intrahépatique familiale progressive (CIFP). La PFIC est une maladie génétique rare qui provoque une maladie hépatique progressive conduisant généralement à une insuffisance hépatique. La PFIC figure sur la "première liste nationale des maladies rares" en Chine depuis mai 2018.

La demande a bénéficié d'un examen prioritaire. La demande est basée sur les données de l'étude de phase 3 MARCH PFIC de LIVMARLI. MARCH PFIC est le plus grand essai randomisé mené sur la PFIC, avec 93 patients issus de divers sous-types génétiques de PFIC, notamment PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 et statut mutationnel non identifié.

Dans l'étude, les patients traités par LIVMARLI ont présenté des améliorations statistiquement significatives du prurit (p < 0,0001), des acides biliaires sériques (p < 0,0001), de la bilirubine (p = 0,0471) et de la croissance mesurée par le z-score de poids (p = 0,0391), dans la cohorte évaluant les sous-types génétiques combinés. LIVMARLI est le premier médicament approuvé pour traiter le prurit cholestatique associé au syndrome d'Alagille aux États-Unis, au Canada, en Europe et en Chine. CANbridge et Mirum Pharmaceuticals Inc. (Mirum) ont signé un accord de licence exclusif pour le développement, la fabrication et la commercialisation de LIVMARLI en Chine élargie en 2021.

Mirum a également soumis une NDA supplémentaire à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de trois mois et plus atteints de PFIC, ainsi qu'une variation d'autorisation de mise sur le marché à l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour le traitement de la PFIC. Selon les termes de l'accord, CANbridge a le droit de développer, de fabriquer et de commercialiser LIVMARLI pour trois indications : Le syndrome d'Alagille (ALGS), la PFIC et l'atrésie des voies biliaires (BA), ainsi que d'autres indications sélectionnées, en Grande Chine. LIVMARLI est actuellement évalué dans le cadre d'une étude mondiale de phase 2 en cours en Chine, appelée EMBARK, pour le traitement de l'atrésie des voies biliaires.