CANbridge Pharmaceuticals Inc. a annoncé que les données de l'évaluation préclinique de CAN201, une thérapie génique potentielle pour la maladie de Fabry, seront présentées au 30e congrès annuel de l'European Society Gene & Cell Therapy (ESGCT), qui se tiendra du 24 au 27 octobre à Bruxelles, en Belgique. L'étude visait à utiliser le foie comme site de fabrication de l'enzyme a-galactosidase A (a-GAL), en délivrant un gène GLA humain par l'intermédiaire d'un vecteur de virus adéno-associé (AAV). Dans des études précliniques impliquant des souris Fabry et un modèle de souris PXB contenant un foie humanisé, CAN201 a montré une augmentation dose-dépendante des niveaux d'enzyme a-GAL dans divers tissus avec une réduction correspondante des niveaux de lipides Gb3 causant la maladie.

La thérapie génique a été bien tolérée et aucun effet indésirable significatif n'a été observé chez les souris Fabry. CANbridge détient une licence mondiale exclusive de LogicBio Therapeutics Inc. ("LogicBio") pour développer, fabriquer et commercialiser des candidats de thérapie génique pour le traitement des maladies de Fabry et de Pompe, basés sur la technologie AAV sL65 de LogicBio.