Inhibikase Therapeutics, Inc. a présenté des mises à jour sur la conception et l'exécution de son programme de phase 2 " 201 " avec l'IkT-148009 pour le traitement de la maladie de Parkinson. Développements récents : L'activation des sites pour l'essai '201' est en cours : Avec 35 sites sélectionnés, 11 sites devraient sélectionner des patients d'ici la fin du mois d'avril 2023. Il est prévu que 30 sites sélectionnent des patients d'ici la fin du deuxième trimestre de l'année 2023.

Analyses de biomarqueurs de pointe du statut de l'alpha-synucléine à l'intérieur et à l'extérieur du cerveau mises en œuvre dans l'essai '201' : Comme publié le 12 avril 2023 et mis en œuvre dans l'essai 2011, la Parkinson's Progression Marker Initiative, ou PPMI, a publié dans Lancet Neurology une étude montrant comment les "tests d'amplification des graines (SAA)" de protéines du liquide céphalo-rachidien peuvent diagnostiquer avec précision la maladie de Parkinson, même chez les patients qui ne présentent pas de manifestation de la maladie. Les SAA pourraient constituer la base d'un biomarqueur du liquide céphalorachidien pour l'analyse des bénéfices du traitement de la maladie de Parkinson. De même, l'analyse des biopsies cutanées, telle qu'elle a été mise en œuvre dans l'essai 201, a été validée en tant que biomarqueur permettant de distinguer les patients atteints de différentes formes de parkinsonisme et d'évaluer la posologie quotidienne pendant 7 jours.

Par rapport à la situation initiale, la partie I du MDS-UPDRS a diminué pour les groupes traités par 50 mg et 100 mg d'une moyenne de -4,33 et -1,8 points, respectivement, tandis que les changements moyens dans la partie II ont diminué de -2,0 et -1,4 points, respectivement. La mise en commun des données dans les groupes placebo n'a montré aucun changement dans la partie I ou a augmenté de +2,0 points dans la partie II. Les changements MDS-UPDRS de la partie III étaient faibles, mais les augmentations de la partie III étaient plus importantes pour les placebos regroupés par rapport à l'un ou l'autre des groupes de traitement.

Les changements moyens par rapport à la ligne de base pour le score des symptômes non moteurs (NMSS) ont diminué en moyenne de -10 et -3,6 points pour les cohortes de 50 et 100 mg, respectivement, tandis que le score moyen dans le groupe placebo regroupé a augmenté de +10 points. Les changements par rapport à la ligne de base pour les mesures de la fonctionnalité du tractus gastro-intestinal supérieur (PAGI-SYM) et inférieur (PAC-SYM) ont été faibles. Compte tenu de la petite taille de la cohorte (5 ou 6 patients actifs, 1 ou 2 patients sous placebo par dose) et de la courte durée d'administration, la société ne considère pas ces observations comme une véritable mesure de la réponse clinique, mais il s'agit d'observations encourageantes alors que l'essai 201 est en cours.

Une prochaine publication décrira en détail les résultats de l'essai d'escalade de dose unique et multiple de l'IkT-148009 chez des sujets sains et des patients atteints de la maladie de Parkinson, connu sous le nom d'essai 101. Analyse terminée de la dose de 200 mg d'IkT-148009 chez des volontaires sains : En mars 2023, Inhibikase a complété l'évaluation de la dose de 200 mg administrée une fois par jour pendant 7 jours chez six volontaires sains afin de déterminer l'innocuité et le profil pharmacocinétique à l'état d'équilibre de l'IkT-148009. La pharmacocinétique de la dose de 200 mg était conforme aux attentes, l'état d'équilibre étant atteint le quatrième jour, la demi-vie étant de 24 heures et l'exposition augmentant de façon linéaire par rapport à la dose de 100 mg.

Six effets indésirables légers, potentiellement liés au médicament, ont été signalés, chacun d'entre eux ayant été résolu sans ajustement de la dose et aucun n'étant significatif sur le plan clinique. Ces données soutiennent l'inclusion de la dose de 200 mg dans l'essai '201' et la société a soumis les données à la FDA.