Inhibikase Therapeutics, Inc. a présenté une analyse de onze participants à l'essai 201 évaluant le risvodétinib (IkT-148009) dans le traitement de la maladie de Parkinson non traitée. Ces participants ont été retirés de l'essai à la suite de la suspension clinique temporaire décrétée par la FDA en novembre 2022, qui a été levée en janvier 2023. La Société a également fourni une mise à jour sur les progrès de l'inscription et les outils de recrutement utilisés dans l'essai 201 en cours.

En août 2023, Inhibikase a présenté une analyse des critères d'évaluation primaires et secondaires effectués sur ces onze participants lors du congrès de la Movement Disorders Society. Huit participants ont reçu le médicament actif (trois à 50 mg, deux à 100 mg et trois à 200 mg) et trois ont reçu un placebo. Les critères d'évaluation principaux étaient la sécurité et la tolérabilité et aucun participant n'a présenté d'effets indésirables cliniquement significatifs.

La société a également détaillé les changements dans les évaluations fonctionnelles des caractéristiques motrices et non motrices à l'aide d'une analyse hiérarchique de quinze critères d'évaluation secondaires. L'étude a évalué les fonctions non motrices, telles que les activités de la vie quotidienne, à l'aide du score MDS-UPDRS partie 2 et les fonctions motrices à l'aide du score MDS-UPDRS partie 3. La somme de ces scores est le résultat fonctionnel le plus élevé de la hiérarchie.

On peut conclure à une amélioration clinique si le score de fin d'étude est inférieur de plus de 3 à 4 points par rapport au score de base. À la fin de l'étude, les participants ayant reçu la dose de 200 mg avaient un score combiné des parties 2 et 3 inférieur de -8,7 points en moyenne. En revanche, le score combiné du placebo a augmenté en moyenne de +1,7 point, soit un écart de -10,4 points entre les participants traités activement et les participants sous placebo.

Les patients ayant reçu 50 ou 100 mg ont connu un changement moyen de +1,7 et -1,3 points, respectivement, pour le score combiné. Une mesure supplémentaire des caractéristiques non motrices de la maladie a été réalisée à l'aide de l'échelle des activités de la vie quotidienne de Schwab et England (échelle S&E). L'échelle S&E a été réduite pour le groupe recevant 200 mg d'une moyenne de -3,3 points par rapport à la ligne de base, tandis que les placebos ont eu une augmentation moyenne du score de +3,3 points, soit un écart de 6,6 points entre les participants traités activement et les placebos ; la dose de 50 mg n'a montré aucun effet pour cette mesure, tandis que la dose de 100 mg a été en moyenne inférieure de -5,0 points par rapport à la ligne de base.

L'essai 201 est une étude en double aveugle de 12 semaines portant sur trois doses plus un groupe placebo, randomisé 1:1:1:1. Il est prévu que chaque participant recruté participe à une étude de prolongation de 12 mois sans placebo, mais cette étude de prolongation n'a pas encore été mise en œuvre. Le recrutement progresse, 27 des 34 sites prévus ayant consenti, sélectionné et recruté des participants.

37 personnes sont en cours de consentement éclairé, de sélection ou ont été enrôlées dans l'essai, et trois participants ont terminé le traitement complet de 12 semaines. Le portail des patients de l'essai 201 a été visité par plus de 9 000 personnes depuis son lancement en septembre 2023, avec 5 nouvelles personnes ou plus devenant pré-qualifiées chaque jour.