Actinium Pharmaceuticals, Inc. a annoncé que l'étude pivot de phase 3 SIERRA (Study of Iomab-B in Elderly relapsed or refractory AML) est un essai clinique multicentrique randomisé de 153 patients, qui étudie Iomab-B par rapport au bras de contrôle de la thérapie de sauvetage choisie par le médecin. Les options du bras de contrôle comprenaient des chimiothérapies telles que la cytarabine et la daunorubicine et divers agents ciblés tels qu'un inhibiteur de Bcl-2 (Venetoclax), des inhibiteurs de FLT3 et des inhibiteurs d'IDH 1/2. Le bras de contrôle de l'étude SIERRA reflète le traitement réel des patients atteints de LAM r/r avec plus de 20 agents utilisés seuls ou en association, car il n'existe pas de norme de soins pour cette population de patients.

L'étude SIERRA a recruté des patients dans 24 centres de transplantation de premier plan aux États-Unis et au Canada, qui réalisent environ plus de 30 % des greffes de cellules souches de la LMA. Développé au Fred Hutchinson Cancer Research Center, pionnier dans le domaine de la BMT, Iomab-B est soutenu par des données dans six autres indications, dont les leucémies, les lymphomes et les myélomes multiples, qui touchent plus de 100 000 patients par an. Actinium a l'intention de poursuivre d'autres indications pour Iomab-B au-delà de la LAM.

Actinium a également l'intention d'obtenir des autorisations réglementaires internationales de manière indépendante ou par le biais de partenariats. En avril 2022, Actinium a concédé les droits commerciaux pour l'Europe, le Moyen-Orient et l'Afrique du Nord de l'Iomab-B à Immedica AB, une société pharmaceutique indépendante à part entière dont le siège est en Suède. En échange, Actinium a reçu un paiement initial de 35 millions de dollars US avec un potentiel de 417 millions de dollars US supplémentaires en termes d'étapes réglementaires et commerciales et de redevances de l'ordre de 20 %.

L'Europe représente une opportunité commerciale deux fois plus importante que les États-Unis en termes de nombre de patients atteints de LMA et recevant une greffe de moelle osseuse. L'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé à Iomab-B la désignation de médicament orphelin et le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'EMA a émis un avis scientifique positif indiquant que la conception de l'essai de phase 3 SIERRA, le critère d'évaluation principal et l'analyse statistique prévue sont acceptables comme base d'une demande d'autorisation de mise sur le marché.