Antengene Corporation Limited a annoncé que l'ATG-022, un conjugué anticorps-médicament (ADC) de la claudine 18.2 découvert et développé en interne par Antengene, a reçu deux désignations de médicament orphelin (ODD) consécutives de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement du cancer gastrique et du cancer du pancréas. À ce jour, Antengene a reçu trois ODD de la FDA pour deux de ses produits internes.
Les médicaments orphelins, également connus sous le nom de médicaments pour maladies rares, sont des produits pharmaceutiques développés pour la prévention, le diagnostic et le traitement de maladies ou d'affections rares. Les désignations de médicaments orphelins par la FDA américaine ont pour but de soutenir le développement de médicaments candidats susceptibles d'apporter des avantages thérapeutiques substantiels aux patients atteints de maladies rares (une condition dont la prévalence est inférieure à 200 000 aux États-Unis), et de fournir des incitations au développement, à l'enregistrement et à la commercialisation ultérieurs des médicaments désignés. Ces incitations comprennent un crédit d'impôt sur les dépenses engagées dans les études cliniques, une exonération de la taxe sur les demandes de nouveaux médicaments (NDA) et une exclusivité commerciale de sept ans aux États-Unis, quel que soit le statut du brevet du médicament désigné. L'ATG-022 est un anticorps conjugué à un médicament qui cible la claudine 18.2. Les claudines sont des molécules d'adhésion cellulaire normalement exprimées dans les jonctions serrées entre les cellules pour former une barrière qui régule la perméabilité cellulaire. Dans le cancer, les claudines sont exprimées à la surface des cellules en raison de changements dans la polarité cellulaire. L'isoforme 18.2 de la claudine est surexprimée dans diverses tumeurs malignes primaires, notamment les cancers gastrique, œsophagien et pancréatique. L'étude de phase I CLINCH de l'ATG-022 chez des patients atteints de tumeurs solides avancées ou métastatiques, déjà approuvée par l'Administration nationale chinoise des produits médicaux (NMPA) et par le Comité d'éthique de la recherche humaine (HREC) de Bellberry en Australie, est actuellement en cours en Chine et en Australie.