Ascentage Pharma a annoncé avoir administré la dose au premier patient de l'étude pivotale de phase II du nouvel inhibiteur sélectif de Bcl-2 de la société, le lisaftoclax (APG-2575), pour le traitement de la leucémie lymphocytaire chronique/lymphome lymphocytaire à petites cellules (CLL/SLL) récidivant/réfractaire en Chine (étude APG2575CC201). Lisaftoclax est le deuxième inhibiteur de Bcl-2 à entrer dans des études pivots à l'échelle mondiale. L'étude APG2575CC201 est une étude pivot de phase II à un seul bras, ouverte, conçue pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du lisaftoclax chez les patients atteints de R/R CLL/SLL, le taux de réponse global (ORR) étant le critère d'évaluation principal. Sur la base des données existantes sur l'innocuité et l'efficacité du lisaftoclax, le Centre d'évaluation des médicaments (CDE) en Chine a convenu que les résultats de l'étude APG2575CC201 peuvent être utilisés pour appuyer la demande de nouveau médicament (NDA) pour le traitement de la CLL/SLL R/R. La CLL/SLL est une tumeur maligne hématologique causée par des néoplasmes à cellules B matures et fait partie des néoplasmes lymphoïdes les plus courants dans le monde occidental. En Amérique du Nord et en Europe, la maladie représente environ 30 % de tous les cas de leucémie. Aux États-Unis, l'incidence annuelle de la LLC était de 21 250 en 2021, avec 4320 décès (rapport SEER). En Chine, 15 167 nouveaux cas ont été signalés en 2020. Avec le vieillissement de la population et les changements dans l'alimentation et le mode de vie en Chine, on s'attend à ce que l'incidence de la LLC/SLL augmente. De plus en plus de patients développent la maladie à un âge plus jeune et présentent une progression agressive de la maladie. Malgré des réponses initiales significatives aux traitements actuels de première ligne tels que les immunothérapies, les chimiothérapies et les inhibiteurs de la tyrosine kinase de Bruton (BTK), la rechute et la résistance aux médicaments restent un défi clinique majeur. Les patients atteints de CLL/SLL R/R connaissent généralement une progression rapide de la maladie et répondent mal aux traitements de sauvetage. Par conséquent, les patients atteints de CLL/SLL devraient être traités dans le cadre d'essais cliniques chaque fois que possible afin d'explorer de nouvelles thérapies efficaces. Le Lisaftoclax est un nouvel inhibiteur sélectif de Bcl-2 à petite molécule, administré par voie orale, développé par Ascentage Pharma pour traiter les hémopathies malignes et les tumeurs solides en bloquant sélectivement la protéine antiapoptotique Bcl-2 et en restaurant ainsi le processus normal d'apoptose dans les cellules cancéreuses. Lisaftoclax est le premier inhibiteur de Bcl-2 développé en Chine qui entre en développement clinique en Chine, et le deuxième qui entre dans des études pivots au niveau mondial. Le Lisaftoclax fait l'objet de multiples études cliniques dans des pays et des régions comme les États-Unis, la Chine, l'Australie et l'Europe, pour une gamme de tumeurs solides et d'hémopathies malignes comme la LLC/SLL.