Almirall, S.A. et Eloxx Pharmaceuticals, Inc. ont annoncé que les deux sociétés ont conclu un accord de licence exclusif pour l'actif ZKN-013. En vertu de cet accord, Almirall obtient les droits mondiaux de développement et de commercialisation du ZKN-013, y compris pour son utilisation dans les maladies dermatologiques orphelines. Le ZKN-013 est un médicament oral potentiellement prometteur qui permet aux cellules hôtes de produire des protéines fonctionnelles qui s'opposent à la cause première de ces maladies dermatologiques rares et potentiellement d'autres maladies.

Le médicament candidat devrait prochainement entrer en phase I de développement chez des volontaires sains. Dans le cadre de cet accord, Eloxx recevra un versement initial de 3 millions de dollars et des paiements supplémentaires tout au long des phases de développement potentielles, y compris des étapes réglementaires et commerciales pouvant atteindre 470 millions de dollars, ainsi que des redevances progressives basées sur toutes les ventes mondiales potentielles futures. La RDEB et la JEB sont des maladies cutanées rares caractérisées par des défauts dans le gène Collagen7, qui est essentiel à la formation correcte de la structure de la peau et de la fonction de barrière.

Le ZKN-013 a démontré une activité préclinique fonctionnelle robuste dans les cellules de patients atteints de RDEB/JEB et chez les souris APCmin (néoplasie intestinale multiple). Les études ont démontré que le ZKN-013 induit la production de COL7 fonctionnel et de pleine longueur dans les cellules de patients RDEB. Le ZKN-013 est également en cours de développement pour le traitement des patients atteints de FAP présentant des mutations non-sens caractérisées par une prolifération des polypes du côlon et une progression vers le cancer du côlon.

Le FAP est une maladie gastro-intestinale rare dont les patients évoluent vers un cancer du côlon causé par des mutations du gène APC. ZKN-013 est la principale molécule d'Eloxx basée sur le TURBO-ZM. La plateforme TURBO-ZM d'Eloxx utilise la technologie de la chimie pour développer de nouveaux agents modulateurs du ribosome qui ciblent le ribosome humain afin de développer de nouvelles thérapies potentielles.

Les ribosomes forment la machinerie de traduction qui génère des protéines fonctionnelles à partir de séquences génétiques ; la modulation des sous-unités du ribosome constitue une approche thérapeutique pour traiter un certain nombre de maladies différentes.