Eloxx Pharmaceuticals, Inc. a annoncé l'évaluation des données finales de l'essai clinique de phase 2 sur ELX-02 en association avec l'ivacaftor chez des patients atteints de fibrose kystique de classe 1 présentant au moins une mutation non-sens. Dans l'évaluation finale, ELX-02 a démontré une amélioration cliniquement pertinente du ppFEV1. L'évaluation finale des données comprend une nouvelle analyse utilisant le changement dans le ppFEV1 à partir du jour 1 au lieu de la ligne de base, car plusieurs patients ont connu une progression de la maladie entre la sélection et le traitement.

Les premiers résultats de cet essai ont été rapportés en septembre 2022. Évaluation finale de l'essai combiné de phase 2 ELX-02 chez des patients atteints de FK de classe 1 : L'essai clinique de phase 2 sur la combinaison d'ELX-02 a été conçu pour évaluer l'innocuité et l'activité biologique chez des patients atteints de FK de classe 1 présentant une mutation du non-sens G542X, en monothérapie et en combinaison avec l'ivacaftor après 5 semaines de traitement. Les résultats de l'analyse finale de 13 patients évaluables, contre 11 au moment de l'évaluation initiale, sont résumés ci-dessous : 6 des 13 patients ont été admis à l'essai à partir du groupe de monothérapie (après une moyenne de 463 jours) et ont connu une diminution de la fonction pulmonaire (réduction annualisée de -4,26 % du ppFEV1) en raison de la progression de la maladie.

Le traitement par ELX-02 a stabilisé la maladie dans son ensemble et a entraîné une augmentation cliniquement pertinente du ppFEV1 chez six des treize patients, selon le changement du ppFEV1 à la fin du traitement au jour 35 par rapport au début du traitement au jour 1. Les données de base ont déjà confirmé l'activité biologique. Les patients dont les niveaux de base de chlorure de sueur étaient plus élevés ont mieux répondu au traitement, comme l'indique la concentration de chlorure de sueur (p=0,00013 au jour 35). ELX-02 a été généralement bien toléré au cours de l'essai, et aucun événement indésirable grave lié au traitement n'a été noté.