Inhibikase Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration des États-Unis a levé la suspension clinique complète sur IkT-148009, l'inhibiteur de c-Abl de la Société, dans l'atrophie du système multiple (ASM), permettant ainsi à la Société de poursuivre ses plans pour un futur essai clinique de phase 2 dans l'ASM. L'IkT-148009 est un inhibiteur de la tyrosine kinase c-Abl puissant, sélectif et pénétrant dans le cerveau, qui s'est révélé capable d'arrêter la progression de la maladie, de protéger et de restaurer les neurones perdus et d'éliminer la pathologie protéique sous-jacente dans des études animales sur la maladie de Parkinson. 1La MSA est une forme rare de parkinsonisme, qui se manifeste dans une autre partie du cerveau et progresse trois fois plus vite que la maladie de Parkinson ordinaire. Dans des travaux publiés antérieurement, 2Inhibikase a démontré que la MSA peut également être déclenchée par la modification par c-Abl des agrégats d'alpha-synucléine dans le cerveau.

Dans des modèles animaux de MSA, Inhibikase a observé que l'IkT-148009 présente un avantage neuroprotecteur substantiel, prévenant la perte fonctionnelle chez les souris après 7 semaines d'administration à raison d'une fois par jour. La société continuera d'évaluer le bénéfice fonctionnel de l'IkT-148009 pendant 3 mois supplémentaires afin de déterminer si l'IkT-148009 entraîne la disparition de la pathologie des agrégats d'alpha-synucléine chez les animaux traités. L'essai prévu '202' évaluera la sécurité, la tolérance et la pharmacocinétique de l'IkT-148009 chez des patients atteints de MSA pendant 6 mois, à raison d'une prise par jour à l'une des deux doses orales.

Des critères d'évaluation secondaires et exploratoires évalueront le bénéfice clinique en utilisant une modification de l'échelle d'évaluation totale unifiée de la MSA (UMSARS), l'évaluation de la qualité de vie, la sévérité des symptômes découlant de l'hypotension orthostatique et les niveaux de chaîne légère des neurofilaments dans le sang périphérique et le liquide céphalo-rachidien. En outre, les biomarqueurs du bénéfice du traitement seront explorés en mesurant les niveaux d'alpha-synucléine phosphorylée dans le liquide céphalo-rachidien, le sang périphérique et la peau.

L'effet clinique sur la progression de l'atrophie sera surveillé au cours de l'essai à l'aide de l'IRM.