Lipocine Inc. a annoncé qu'elle a terminé le recrutement dans son étude de preuve de concept ("POC") de phase 2 évaluant le potentiel thérapeutique du LPCN 1148 pour la gestion de la cirrhose décompensée de diverses étiologies. Lipocine a l'intention d'explorer la possibilité d'un partenariat pour le LPCN 1148. L'étude POC de phase 2 en cours est une étude prospective, multicentrique, randomisée, contrôlée par placebo, en deux étapes, menée chez des patients cirrhotiques sarcopéniques de sexe masculin.

Les sujets ont été randomisés dans l'un des deux bras. Le bras de traitement est une dose orale de LPCN 1148, et le second bras est un placebo correspondant. Le critère d'évaluation primaire est le changement de l'indice musculaire squelettique à la semaine 24. Les principaux critères d'évaluation secondaires comprennent le changement de l'indice de fragilité hépatique et de la myostéatose, les taux de percée d'HE et le nombre d'événements sur liste d'attente, y compris la mortalité toutes causes confondues.

La durée totale du traitement (contrôlé par placebo - étape 1, et le bras actif unique, extension ouverte - étape 2) est de 52 semaines. Pour plus d'informations, consultez le site ClinicalTrials.gov NCT04874350. À propos de la cirrhose du foie On estime que la cirrhose du foie décompensée touche plus de 500 000 Américains, les hommes étant deux fois plus touchés que les femmes, et entraîne environ 45 000 décès chaque année.

Le seul remède, la transplantation du foie, a un poids économique élevé (878 500 $/transplantation). L'axe hypothalamus-pituitaire-gonadal est profondément altéré chez les patients cirrhotiques avancés, ce qui entraîne un dysfonctionnement endocrinien. Les sujets atteints de cirrhose présentent une fonction hépatocellulaire altérée et une synthèse réduite de l'albumine en raison d'une protéostase déréglée.