RemeGen Co., Ltd. a annoncé le 7 décembre 2022 que son dernier conjugué anticorps-médicament (ADC), RC118 pour injection, s'est vu accorder deux désignations de médicament orphelin (ODD) par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le cancer gastrique (y compris le cancer de la jonction gastro-œsophagienne) et le cancer du pancréas. Il s'agit de la quatrième désignation de la société, qui avait déjà obtenu deux ODD pour le Disitamab Vedotin (RC48) et le Telitacicept (RC18) plus tôt cette année. Développé en interne, RC118 est le dernier conjugué anticorps-drogue (ADC) avancé de RemeGen utilisé pour traiter les patients atteints de tumeurs solides positives pour les expressions de la Claudine 18.2.

Le produit a déjà été approuvé par le Centre d'évaluation des médicaments (CDE) de l'Administration nationale des produits médicaux (NMPA) de Chine pour mener des essais cliniques le 18 septembre 2021. Les essais cliniques de phase I pour les tumeurs solides malignes Le RC118 est actuellement développé en Australie et en Chine pour le traitement de la maladie localement avancée non résécable ou métastatique chez les patients présentant des expressions positives de la protéine Claudin 18.2 et une étude d'escalade de dose est en cours, montrant jusqu'à présent une bonne sécurité et une bonne tolérance. La protéine Claudin est une molécule de jonction serrée dont la fonction est principalement de réguler la perméabilité de la structure de la barrière cellulaire.

En tant que membre de la famille des protéines Claudin, la Claudin 18.2 est une protéine hautement spécifique aux tissus qui est principalement exprimée dans les cellules épithéliales gastriques et qui est également fortement exprimée dans les tumeurs malignes primaires telles que les cancers gastriques, du sein, du colon, du foie et du pancréas. En raison de ses caractéristiques d'expression spécifiques, la claudine 18.2 est devenue une cible populaire à laquelle de nombreuses sociétés pharmaceutiques s'intéressent de près, sans qu'aucun médicament pour cette cible ne soit jusqu'à présent autorisé à la commercialisation dans le monde. Les médicaments orphelins, également connus sous le nom de médicaments pour maladies rares, sont utilisés pour la prévention, le traitement et le diagnostic de maladies rares.

L'ODD accordée par la FDA américaine s'applique aux médicaments et aux produits biologiques destinés aux maladies rares comptant moins de 200 000 patients aux États-Unis chaque année. Les médicaments qui ont été certifiés peuvent potentiellement bénéficier d'incitations fiscales aux États-Unis, d'une période d'exclusivité commerciale de sept ans après leur inscription sur la liste, ainsi que d'autres incitations politiques. Développé indépendamment par RemeGen, le RC118 est un nouveau conjugué anticorps-médicament (ADC) ciblant les expressions Claudin 18.2.

Il s'agit du quatrième produit ADC de la société à entrer dans les études cliniques. En juillet 2021, le produit a été approuvé par le Comité d'éthique de la recherche humaine australien pour l'approbation de l'essai clinique de phase I, et en septembre de la même année, il a en outre obtenu l'approbation de l'essai clinique de phase I du Centre d'évaluation des médicaments (CDE) de l'Administration nationale des produits médicaux (NMPA). À la fin de l'année 2021, un essai clinique de phase I pour les patients atteints de tumeurs solides malignes localement avancées non résécables ou métastatiques avec une expression positive de Claudin 18.2 a été lancé en Chine et en Australie.