SELLAS Life Sciences Group, Inc. a annoncé des résultats initiaux positifs à la dose de 45 mg (sécurité) de son essai clinique de phase 2a en cours sur son nouvel inhibiteur hautement sélectif de CDK9, le SLS009, en association avec le vénétoclax et l'azacitidine (aza/ven) chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) en rechute/réfractaire (r/r) qui n'ont pas répondu ou ont cessé de répondre aux traitements à base de vénétoclax. Les données de base pour la dose recommandée de la phase 2 (60 mg) sont attendues dans le courant de ce trimestre. Au total, cinq patients atteints de LMA r/r n'ayant pas répondu aux traitements à base de vénétoclax ont été recrutés à ce jour à la dose de 45 mg.

Le premier patient recruté dans l'étude a obtenu une réponse complète, est toujours en vie et en est actuellement au cinquième mois de traitement après une rechute sous vénétoclax, et le deuxième patient est en vie et en est au quatrième mois de traitement. Tous les patients recrutés étaient en vie au moment de leur dernier suivi et quatre d'entre eux poursuivent leur traitement. Des effets antileucémiques ont été observés chez tous les patients sans aucun problème de sécurité significatif à ce jour.

Les patients atteints de LAM qui échouent aux traitements à base de vénétoclax ont des options thérapeutiques limitées et un mauvais pronostic avec une médiane de survie globale (mOS) d'environ 2,5 mois. L'essai clinique de phase 2a du SLS009 est une étude multicentrique ouverte, à un seul bras, conçue pour évaluer la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité à deux niveaux de dose, 45 mg et 60 mg, en association avec l'aza/ven. Outre la sécurité et la tolérance du SLS009 en association avec l'aza/ven, les critères d'évaluation principaux sont le taux composite de réponse complète (CRc) et la durée de la réponse (DOR).

Les autres critères d'évaluation comprennent la survie sans événement (EFS), la survie globale (OS) et les évaluations pharmacocinétiques (PK) et pharmacodynamiques (PD). Le SLS009 a récemment reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration des États-Unis pour la LMA, grâce aux données de l'étude de phase 1 du SLS009 en monothérapie, qui a atteint tous les objectifs clés de l'étude. Dans l'étude de phase 1, un patient atteint de LAM a obtenu une réponse complète, faisant du SLS009 le premier inhibiteur de CDK9 à obtenir une réponse complète dans la LAM r/r en monothérapie, et est resté en vie pendant 11 mois lors du dernier suivi.

Parmi les 31 patients atteints de LAM de la phase 1, 29 sur 31 (94%) étaient en vie au moment du suivi en mai 2023.